本病大多数会预后不良,患儿会伴有精神障碍和运动功能障碍,智能明显受损,晚期会出现卧床。目前临床上没有完全治愈的方法,干细胞移植是一种可以研究的方向,但目前没有大规模的应用于临床,部分地区已经开展了自主选择的临床实验移植,一般分为鞘内注射和静脉注射两部分,但是要注意进行无菌的操作,防止医源性感染,观察有无过敏,准备好应对休克的一切措施。目前,移植适应症,禁忌症不明确,不是所有患者都能得到临床的获益,在花费上也不等,有花几万的,也有花几十万的。