进行性肌营养不良是一种遗传性骨骼肌的变性疾病,本病没有特异性的治疗药物。药物治疗可使用皮质类固醇, 同时注意副作用,可能会出现体重增加、发育迟缓、骨质疏松等,此外还可通过细胞移植治疗,目前临床上改善并不理想,未取得较好的效果。骨髓干细胞移植包括血源性的和肌源性的CD133抗原细胞、肌源性干细胞、骨髓干细胞等,也可以通过基因治疗和综合的康复治疗。本病是一组遗传性疾病,早发现早诊断早治疗可以延缓疾病的发展,改善生活质量。